תרופה לאוכלוסיות ייחודיות הסובלות ממצבים רפואיים נדירים, שלעיתים מכונים מחלות נדירות או "יתומות". מכיוון שמספר המשתמשים בתרופה יתומה הוא מועט והשוק שלה קטן יחסית, לרוב היא יקרה מאוד. למרות האתגרים, תרופות יתומות חיוניות לשיפור איכות החיים של אנשים הסובלים ממחלות נדירות.
תרופה יתומה (תרופת יתום)
